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Con una singola somministrazione corregge nelle cellule staminali del sangue del paziente il difetto alla base della patologia
BRUXELLES - Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema alla prima terapia figlia dell'editing genetico, il 'taglia-incolla' del Dna che utilizza le forbici molecolari Crispr/Cas9.
Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Ema - annuncia l'ente regolatore Ue - ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio per Casgevy* (exagamglogene autotemcel), indicato nel trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell'anemia falciforme grave, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessiterebbero di un trapianto di cellule staminali emopoietiche, ma non possono contare su un donatore idoneo.
Si tratta di un trattamento una tantum, precisa l'Ema, che attraverso una singola somministrazione corregge nelle cellule staminali del sangue del paziente il difetto alla base della patologia.
