Via libera in Ue al primo farmaco basato sul taglia-incolla del Dna

Fonte Ats ans

Con una singola somministrazione corregge nelle cellule staminali del sangue del paziente il difetto alla base della patologia

BRUXELLES - Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema alla prima terapia figlia dell'editing genetico, il 'taglia-incolla' del Dna che utilizza le forbici molecolari Crispr/Cas9.

Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Ema - annuncia l'ente regolatore Ue - ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio per Casgevy* (exagamglogene autotemcel), indicato nel trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell'anemia falciforme grave, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessiterebbero di un trapianto di cellule staminali emopoietiche, ma non possono contare su un donatore idoneo.

Si tratta di un trattamento una tantum, precisa l'Ema, che attraverso una singola somministrazione corregge nelle cellule staminali del sangue del paziente il difetto alla base della patologia.

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COMMENTI

Voilà 11 mesi fa su tio

Terapia che potrebbe forse in futuro curare altre malattie genetiche, magari anche quelle rare per lo più ignorate dalla ricerca

Nina 11 mesi fa su tio

Risposta a Voilà

( l'ho scritto sotto )...la rivoluzionaria scoperta dell'editing del genoma Crispr/Cas9 , è valso il Premio Nobel per la Chimica nel 2020 , a Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna ❤️ 😊

Nina 11 mesi fa su tio

Risposta a Nina

..." Dal 2012 la ricerca ha lavorato a ritmi crescenti sull’editing del genoma, avviando anche un intenso dibattito bioetico, proprio per la relativa ma significativa facilità di applicazione di tecniche che possono intervenire sui geni umani, modificarli e rendere ereditabili tali modifiche. Grazie al lavoro di Doudna e Charpentier, ricorda il Comitato del Nobel, è stato possibile sviluppare colture che resistono alle muffe, ai pesticidi e alla siccità. In medicina, sono in corso sperimentazioni per nuove terapie anticancro e il sogno di poter curare le malattie genetiche ereditarie sta diventando sempre più reale. Queste forbici genetiche hanno condotto la biologia in una nuova epoca e, per vie diverse, stanno portando i massimi benefici al genere umano "....( Fondazione Veronesi , 2020 )

Voilà 11 mesi fa su tio

Le terapie del futuro! Se basta una singola somministrazione va contro gli interessi delle case farmaceutiche

Nina 11 mesi fa su tio

Risposta a Voilà

brutto commento 🤦‍♀️ , se Tu o un tuo caro , avessi la beta-talassemia trasfusione-dipendente o l'anemia falciforme grave , ...saresti GRATO A VITA , di questo farmaco !!!...rispetta i MALATI !!!

Tracy 11 mesi fa su tio

Certo che è un tuo diritto, così come lo è anche per me. È un tuo diritto di ridere su chi ha uno spirito critico. Il tuo problema però è che anzi che ridere per conto tuo, denigri le personne, anzi provi odio. Questo fa di te una persona piccola, hai capito? 😊

Nina 11 mesi fa su tio

Risposta a Tracy

#Tracy , ma sei NORMALE ??🤦‍♀️... perché , e a CHI scrivi questo commento ?? 🤦‍♀️...sei CAPACE di scrivere 1 commento riguardo l'articolo sopra??...altrimenti non scrivere NULLA 😡

Emib5 11 mesi fa su tio

Risposta a Tracy

Nina, lo scrive per me. Tracy ti accorgi almeno che accusi gli altri di continuo di denigrarti, ma sei la prima che insulta a piene mani! Rileggiti qualche volta cosa scrivi (ad esempio quanto scritto sopra), o fatti spiegare l'italiano, visto che dici non essere la tua lingua materna. Tra l'altro non ho nulla conto i novax, qualcosa invece contro i nobrain supponenti, sì.

Tracy 11 mesi fa su tio

Risposta a Emib5

Emib, Io non avevo scritto niente su questo articolo perché non saprei che dire se nonché spero che funzioni certo. Tu invece hai scritto: cit '' Aspetto però i commenti dei novax con le loro possibili teorie catastrofiste sulle conseguenze del trattamento, mi divertono molto per la loro creatività'' Quindi chi insulta chi?? Sei tu o sono Io. Ma daiiii perfavore, sei proprio 🤢

Tracy 11 mesi fa su tio

Risposta a Nina

Infatti cara Nina, non ho comnentato questo articolo e ho spiegato anche perché sotto se leggi. Mi sono solo accontenta di rispondere a Emib che ha chiamato i novax in causa, tutto lì. Leggi😛

Nina 11 mesi fa su tio

Risposta a Tracy

ok , ho capito !!...# Emib , per favore , nei prossimi articoli ( che non parlano di covid, ...) , NON provocare con la parola novax ,... altrimenti si scatena l'INFERNO come qui 🤦‍♀️... #Tracy , NON sei obbligata a rispondere a TUTTI , e sopratutto offendi / insulti / denigri SPESSO gli altri

Nina 11 mesi fa su tio

Risposta a Nina

# Emib , # Tracy , ...rendetevi conto che ci sono molte persone che leggono , ...basta !!

Tracy 11 mesi fa su tio

Risposta a Nina

Appunto molti leggono e capiscono benissimo chi provoca. E in quest'articolo in particolare la brutta figura la fa Emib. Punto😛

Nina 11 mesi fa su tio

eccellente 👏👏👏 , ricordiamoci che la rivoluzionaria scoperta dell'editing del genoma Crispr/Cas9 , è valso il Premio Nobel per la Chimica nel 2020 , a Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna ❤️ 😊

Emib5 11 mesi fa su tio

Molto promettenti questi nuovi medicamenti. Aspetto però i commenti dei novax con le loro possibili teorie catastrofiste sulle conseguenze del trattamento, mi divertono molto per la loro creatività.

UMARELL 11 mesi fa su tio

Risposta a Emib5

Molto promettenti non lo può ancora dire nessuno. Io invece di fare il supponente aspetterei i risultati di questa ricerca. Se saranno buoni e non ci saranno effetti secondari ok, ma la modifica del DNA non è paragonabile a un antivirus! È il nostro software individuale di base e andare a pasticciarlo anche con la scienza umana più avanzata e’ da apprendista stregone 🧙.. vedremo

Tracy 11 mesi fa su tio

Risposta a Emib5

Sembra che l'unica cosa che ti fa godere è aspettare i commenti dei novax, ridicolo. Perché non cerchi di partorire invece un tuo commento in merito a questa ricerca, magari un po' più elaborata, penso che é nelle tue corde o sbaglio ?

Emib5 11 mesi fa su tio

Risposta a Tracy

Tracy Se sapessi leggere, avresti visto che ho aperto il commento con tono di speranza affiché trovino cure per patoplogie oggi incurabili o con cure con molti effetti avversi. Per il resto è mio diritto divertirmi con le sciocchezze quotidiane che ci propinate spulciando i siti più improbabili e affidabili o con le teorie più disparate. Non è nemmeno obbligatorio commentare i miei commenti, noto però che ti poni da sola nella categoria...

Tracy 11 mesi fa su tio

Risposta a Emib5

Io mi pono da sola in questa categoria??? Non ho neanche commentato questo articolo proprio perché non né so niente. Ho semplicemente risposto sl tuo bisogno di sentire i commenti dei Novax. Potevi solo attenerti al tuo commento che andava benissimo cosi🤷🏼 che bisogno c'era di aggiungere i novax ecc. ecc. Ripigliati, se dopo quasi quattro anni sei ancora a questo livello mi dispiace a dirtelo ma sei veramente piccolo. 😛

Emib5 11 mesi fa su tio

Risposta a UMARELL

Se si legge bene l'articolo, si capisce che hanno ottenuto un permesso condizionato al suo utilizzo, non è una ricerca ma è un farmaco che ha già superato le fasi iniziali della sua realizzazione.

Nina 11 mesi fa su tio

Risposta a Emib5

esatto , #umarell , il farmaco é già stato testato su 170 pazienti , ..." First gene editing therapy to treat beta thalassemia and severe sickle cell disease "... ( EMA , eu , 15 December )