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L'iniezione più costosa al mondo ora è omologata anche in Svizzera Con Hemgenix, le persone affette da emofilia B potranno essere curate con un'unica somministrazione. Swissmedic ha dato il via libera.
BERNA - L'autorità di regolamentazione Swissmedic ha dato il via libera al principio attivo Hemgenix per il mercato svizzero. Ciò significa che, ora, la terapia genetica con quello che è probabilmente il farmaco più costoso al mondo è possibile anche nel nostro Paese.
Diagnosi rara
Il preparato dell'azienda biotecnologica australiana CSL Behring, è destinato all'uso negli adulti affetti da emofilia B grave e moderata. L'emofilia B è una malattia emorragica ereditaria in cui la coagulazione è significativamente compromessa e il sanguinamento si verifica nelle articolazioni e negli organi interni. La diagnosi è molto rara; in Svizzera, su circa 80.000 nati vivi ogni anno, solo uno o due bambini sono affetti da questa malattia del sangue.
Ecco come funziona la terapia genica
Mentre i farmaci precedenti venivano somministrati principalmente a scopo preventivo e in casi acuti, allo scopo di migliorare la coagulazione del sangue, Hemgenix richiede solo una singola somministrazione, come spiega Medinside.ch. Con Hemgenix, un virus modificato viene introdotto nell’organismo tramite infusione. La terapia genica garantisce che il fegato ricominci a produrre le sostanze mancanti per la coagulazione del sangue.
Le istruzioni contenute nel vettore adenovirale AAV5 trasportano il gene per il fattore di coagulazione mancante. Una volta in circolo, il gene viene espresso nel fegato, dove produce la proteina necessaria per prevenire gli episodi di sanguinamento. Queste istruzioni rimangono nelle cellule bersaglio, non sono destinate a diventare parte del DNA. L'iniezione è approvata per i pazienti di sesso maschile di età superiore ai 18 anni: poiché le donne hanno un tipo di gene sostitutivo che può garantire la coagulazione, non sono quasi mai colpite da emofilia B.
Ecco perché Hemgenix è così costoso
La rarità della malattia fa lievitare enormemente anche il prezzo della ricerca e dello sviluppo di terapie. Sembra che una singola dose di questo farmaco negli Stati Uniti costi 3,5 milioni di dollari. Secondo la rivista scientifica Nature e altre pubblicazioni, l’Hemgenix è attualmente il farmaco più costoso al mondo.
Non è ancora chiaro quale sarà il costo in Svizzera.
