Cerca e trova immobili
Il Zolgensma ha fatto parlare di sé quando, nel 2022, due bambini trattati con il farmaco hanno perso la vita
Novartis Gene Therapies, azienda produttrice del farmaco Zolgensma contro la Sma, «crede fermamente nel profilo rischi/benefici complessivamente favorevole di onasemnogene abeparvovec, che finora è stato utilizzato per trattare oltre 3000 pazienti in tutto il mondo nel corso di studi clinici e programmi di accesso gestito, oltre che in ambito commerciale».
Lo afferma l'azienda farmaceutica in una nota, a seguito del decesso per insufficienza epatica acuta di due bambini affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) e trattati con il farmaco. I decessi sono avvenuti nel 2022 in Russia e Kazakistan.
Novartis Gene Therapies, si legge nella nota, «è impegnata nel garantire la sicurezza del paziente e il monitoraggio continuo degli eventi avversi correlati all'uso di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), una terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (SMA) con somministrazione una tantum. L'insufficienza epatica acuta è un effetto indesiderato noto, ed è evidenziato per onasemnogene abeparvovec, nel riassunto delle caratteristiche del prodotto approvato dalle autorità sanitarie. In seguito a due decessi di pazienti avvenuti nel 2022 - e in allineamento con le Autorità Sanitarie - aggiorneremo le indicazioni per specificare che è stata segnalata insufficienza epatica acuta fatale. Sebbene questa sia un'informazione di sicurezza clinicamente importante, non rappresenta un nuovo segnale di sicurezza».
«Abbiamo notificato le Autorità Sanitarie in alcuni mercati in cui viene utilizzato onasemnogene abeparvovec, e stiamo inviando comunicazioni agli operatori sanitari interessati, come ulteriore passo nei mercati in cui questa azione è supportata dalle Autorità Sanitarie stesse. Dopo quelli segnalati nel 2022 - conclude 'azienda - non sono stati segnalati altri casi fatali di insufficienza epatica acuta».
In Svizzera il farmaco ha ottenuto nel giugno 2021 da Swissmedic un'autorizzazione temporanea della durata di due anni che potrà, se necessario, diventare permanente. È commercializzato dal 2020 nell'Ue e dal 2019 negli USA. Al momento della sua omologazione iniziale negli Stati Uniti, il Zolgensma costava più di due milioni di dollari.
